Chemiereport_2016-4

50 AustrianLifeSciences chemiereport.at 2016.4 LIFE SCIENCES Bilder: iStockphoto.com/Chris Dascher, iStockphoto.com/comotion_design D ie Europäische Kommission er- teilte Ende Mai die Zulassung für Strimvelis, die weltweit erste Ex-vivo-Stammzellentherapie gegen die seltene Immunsystemkrankheit ADA- SCID. Das meldeten der Hersteller der Therapie, GlaxoSmithKline, sowie die Fondazione Telethon (Telethon) und das Ospedale San Raffaele, die beide in Mai- land ansässig sind. Die Krankheit tritt ausschließlich bei Kindern auf, jährlich sind in Europa etwa 15 Personen betrof- fen. ADA-SCID wird durch ein ererbtes fehlerhaftes Gen eines Elternteils verur- sacht. Dieses unterbindet die Produktion des Proteins ADA, das seinerseits für die Pro- duktion der Lympho- zyten notwendig ist. In der Folge können die betroffenen Kin- der kein funktionierendes Immunsystem entwickeln. Sie sind daher wehrlos gegen- über Infektionskrankheiten, denen sie oft noch im ersten Lebensjahr zum Opfer fal- len. Bei der Strimvelis-Therapie werden den Erkrankten Knochenmarkszellen ent- nommen, durch Einfügung des ADA-Pro- teins modifiziert und den Patienten per intravenöser Infusion wieder verab- reicht. Einige der Zellen siedeln sich im Knochenmark an. Dies wird im Zuge der Strimvelis-Behandlung durch eine nied- rig dosierte Chemotherapie unterstützt. In einer klinischen Studie konnte die Überle- bensrate der behandelten Kinder mittels drei Jahre langer Behandlung auf 100 Pro- zent erhöht werden. Langjährige Forschung Die Entwicklung der Therapie nahm rund 20 Jahre in Anspruch. Erfunden wurde sie am San-Raffaele-Telethon-In- stitut für Gentherapie (SR-Tiget), einer gemeinsamen Einrichtung des Ospedale San Raffaele und der Fondazione Tele- thon. Im Jahr 2010 nahm SR-Tiget die Zusammenarbeit mit GSK auf. Der Phar- makonzern entwi- ckelte Strimvelis mit einem Verfahren des Biotechnologieun- ternehmens MolMed S.p.A zu einem stan- dardisierten Produkt und damit zur Markt- reife. Das Ospedale San Raffaele besteht seit 1971. Es ist auf klinische Forschung spezialisiert und verfügt über rund 1.300 Betten. Seit 2012 gehört die Einrichtung zum Gruppo Ospedaliero San Donato, einer der größten Hospitalketten Italiens. Die Fondazione Telethon befasst sich mit biomedizinischer Forschung im Bereich seltener genetischer Erkrankungen. Seit ihrer Gründung vor 26 Jahren investierte die Telethon rund 450 Millionen Euro in mehr als 2.500 Projekte, an denen über 1.500 Forscher beteiligt waren. Biogen EU-Zulassung für Flixabi Das US-amerikanische Biotechnologieun- ternehmen Biogen erhielt Ende Mai die Zulassung der Europäischen Kommission für Flixabi, ein Biosimilar zu Remicade, das von Janssen Biotech produziert wird. Flixabi darf damit zur Behandlung von rheumatoider Arthritis, Morbus Crohn, Colitis ulcerosa, Psoriasisarthritis, Psoria- sis sowie Spondylitis ankylosans (Morbus Bechterew) bei Erwachsenen eingesetzt werden. Erlaubt ist auch die Behandlung von Morbus Crohn und schwerer Colitis ulcerosa bei Kindern im Alter von sechs bis 17 Jahren. Von der Funktionsweise her betrachtet, handelt es sich bei Flixabi um einen TNF-Blocker. TNF-Blocker sind Hemmstoffe für den Tumornekrosefak- tor (TNF), der entzündliche Erkrankungen auslöst. Flixabi ist das zweite derartige Biosimilar, das Biogen in der EU herstellen und ver- kaufen darf. Im Frühjahr hatte das Unter- nehmen die Zulassung für Benepali, ein Biosimilar zur zu Enbrel, erhalten. Entwi- ckelt wurden beide Mittel von Samsung Bioepis, einem Gemeinschaftsunterneh- men von Samsung Biologics and Biogen. In einer 54 Wochen dauernden klinischen Studie unter Teilnahme von 584 Patienten hatte Samsung Bioepis nachgewiesen, dass Flixabi eine mit dem Originalpräparat Remicade vergleichbare Wirkung und eine ähnliche Sicherheit aufweist. Biogen wurde 1978 in Genf gegründet. Das Unternehmen ist damit eine der ältesten unabhängigen Biotechnologiefirmen der Welt. Ihr Gründer, Walter Gilbert, erhielt 1980 den Nobelpreis für Chemie für seine Arbeiten auf dem Gebiet der DNA-Se- quenzierung. Im Jahr 2015 erwirtschaf- tete Biogen einen Umsatz von rund 10,8 Milliarden US-Dollar (9,7 Milliarden Euro). Der Nettogewinn wird mit 3,6 Milliarden US-Dollar (3,2 Milliarden Euro) beziffert. TNF-Blocker: Flixabi hilft gegen Entzündungskrankheiten. Immunsystemerkrankung Stammzellentherapie für Kinder Rund 20 Jahre dauerte die Entwicklung der neuen Therapie. Erfolg: Die Überlebensrate der behandel- ten Kinder beläuft sich auf 100 Prozent.

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