Rare Diseases: „Viel passiert, aber nicht genug“
Nicht zuletzt bei der Früherkennung und bei den Versorgungsstrukturen waren in den vergangenen zehn Jahren etliche Verbesserungen zu verzeichnen. Aufholen muss Österreich unter anderem beim Zugang zu Therapien, hieß es beim 20. Rare-Diseases-Dialog der Pharmig.
Im Wesentlichen gut bewährt hat sich der „Rare-Diseases-Dialog“ des Pharmaindustrieverbands Pharmig, der seit knapp zehn Jahren zweimal jährlich abgehalten wird. Das berichtete Christian Woergetter, der Geschäftsführer von Chiesi in Österreich und Vizevorsitzende des Pharmig Standing Committee (SC) Rare Diseases, bei der 20. Ausgabe des Dialogs in der Wiener Urania. Insbesondere die angestrebte verstärkte Bewusstseinsbildung sei gelungen. Woergetter zufolge referierten und diskutierten im Rahmen des Dialogs bisher insgesamt 90 Fachleute. Knapp 2.260 Personen besuchten die Veranstaltungen und bewerteten diese höchst positiv. Als zentrale Themen ergaben sich die Diagnose seltener Erkrankungen, die Versorgungsstrukturen, die Beteiligung der Erkrankten, Daten und Vernetzung, der Therapiezugang sowie Innovationen.
Positive Entwicklungen ergaben sich laut einer Befragung der Pharmig vor allem bei der Patientenbeteiligung, bei Daten, Registern, Standards und Vernetzungen, bei der Diagnose, der Früherkennung sowie dem Zugang zu einschlägiger Expertise, aber auch bei den Versorgungsstrukturen, den Expertisezentren und der interdisziplinären Zusammenarbeit. Aufholbedarf gibt es der Umfrage zufolge nach wie vor beim Zugang zu den Therapien, bei der Finanzierung und der Gleichbehandlung in den Bundesländern sowie in Stadt und Land, die nur von etwa 32 Prozent der Befragten positiv beurteilt wurden. „Es ist viel passiert, aber nicht genug“, konstatierte Woergetter. Das Therapieangebot sei breiter geworden. Für manche seltene Erkrankungen stünden sogar mehrere Behandlungsmöglichkeiten zur Verfügung. Auch würden die Erkrankten besser gehört: „Formell in die Entscheidungsprozesse eingebunden sind sie aber nach wie vor nicht“, bedauerte Woergetter.
Auf Wohlwollen angewiesen
Die Geschäftsführerin der Patientenorganisation Pro Rare Austria, Ella Rosenberger, hielt fest, insgesamt seien in Österreich etwa 450.000 Personen an Rare Diseases erkrankt. Eine gesetzliche Verankerung ihrer Interessenvertretung bestehe nach wie vor nicht: „Wir sind zwar in die Gespräche eingebunden und haben gute Partnerschaften, nicht zuletzt mit der Pharmaindustrie. Aber weil wir nicht gesetzlich verankert sind, sind wir auf ein gewisses Maß an Wohlwollen angewiesen“ - und dies, obwohl Pro Rare Austria wichtige Erkenntnisse aus Patientensicht in die Debatten eingebracht habe: „Die Patienten sind ja die Experten ihrer Krankheit.“
Ressourcen nötig
Susanne Greber-Platzer, die Leiterin der Universitätsklinik für Kinder- und Jugendheilkunde sowie des Comprehensive Center for Rare and Undiagnosed Diseases (CCRUD) der Medizinischen Universität Wien und des AKH Wien, konstatierte, der Aktionsplan für seltene Erkrankungen habe mancherlei verbessert. So bestünden österreichweit mittlerweile etwa 40 Expertisezentren. Auch die Einbindung in die europäischen Strukturen sei gegeben. Allerdings hänge nach wie vor viel vom Engagement einzelner Personen ab. Auch mangle es nach wie vor an finanzieller Unterstützung durch die öffentliche Hand: „Diese wird aber für die nächsten Schritte notwendig sein, sonst rennt man gegen die Wand.“
Immer wieder zeige sich, dass neu auftretende Erkrankungen einen gewissen „Hype“ in der öffentlichen Wahrnehmung auslösen und in der Folge zu Aktionen der Politik führen: „Da wird ein Punkt erreicht, an dem die Politik sagt, wir können nicht mehr zuschauen.“ Laut Greber-Platzer sind österreichische Einrichtungen zurzeit in etwa 30 klinische Studien hinsichtlich seltener Erkrankungen eingebunden, unter denen die Zulassungsstudien für neue Präparate überwiegen. Die Medizinerin warnte vor zu komplizierten Regelungen für die Durchführung solcher Studien. Diese könnten dazu führen, dass österreichische oder europäische Einrichtungen nicht eingebunden würden.
Prioritäten setzen
Laut Christina Dietscher, der Leiterin der Abteilung für nicht übertragbare Erkrankungen und psychosoziale Gesundheit im Gesundheitsministerium, arbeitet die Regierung an einer Beteiligungsstrategie für von seltenen Erkrankungen Betroffene. Angesichts knapper Ressourcen seien Politik und Verwaltung gezwungen, Prioritäten zu setzen. Entscheidungen würden nicht zuletzt nach „strukturellen Gesichtspunkten“ getroffen: „Die Themen, die wir bei Rare Diseases sehen, betreffen das Gesundheitssystem im Ganzen.“ Dietscher äußerte grundsätzlich Verständnis für die Kritik, dass auch im Bereich der Rare Diseases „zu wenig weitergeht“. Aber ihre Abteilung habe nicht mehr als neun Beschäftigte und sei, überspitzt formuliert, für alles zuständig „außer Pest und Cholera“.
Industrie will vermitteln
Markus Satory, einer der Vizevorsitzenden des Pharmig SC Rare Diseases, stellte klar, in den vergangenen zehn Jahren habe sich viel verbessert. Unter anderem sei die Vernetzung im Bereich der Rare Diseases stärker geworden. „Wir haben auch eine verbesserte Diagnoselandschaft. Und das Thema Rare Diseases ist in der Öffentlichkeit viel präsenter als früher.“ Richtig sei indessen Greber-Platzers Feststellung, dass weiterhin viel vom Engagement Einzelner abhänge.
Die Industrie wolle zwischen den Akteuren des Gesundheitssystems vermitteln: „Für uns hat es keinen Sinn, Arzneimittel zu entwickeln, die dann nicht bei den Erkrankten ankommen.“ Die Orphan Drug Regulation der EU habe die Arbeiten an entsprechenden Medikamenten zweifellos beschleunigt. Nun komme es darauf an, durch die kommende Pharma Legislation der EU keine Verschlechterungen hinnehmen zu müssen: „Je seltener eine Erkrankung ist, desto risikoreicher ist es für uns, in die Entwicklung neuer Präparate zu gehen.“
Im Dreischritt
Der Gründer der Neos und nunmehrige „Impact-Unternehmer“ Matthias Strolz riet, die Diskussionen über weitere Verbesserungen im Bereich Rare Diseases nicht zu stark moralisch aufzuladen: „Als Politiker würde ich sagen: Ich verstehe alle Ihre Anliegen. Und dann kommt der Finanzminister und sagt: Ihr müsst um zehn Prozent kürzen. Da sind wir in einer wilden Ausverhandlungsposition.“ Daher empfehle sich ein Dreischritt. Zunächst gelte es, das eigene Anliegen erlebbar zu machen. In einem zweiten Schritt sei es notwendig, die Problemstellung zu begreifen. Der dritte Schritt bestehe in der (Neu-)Gestaltung der Situation. „Als Menschen sind wir schöpferische Wesen. Die Zukunft ist ein Raum, den wir erschaffen. Da wünsche ich Ihnen alles Gute“, resümierte Strolz.
Laut dem ehemaligen APA-Wissenschaftsredakteur Wolfgang Wagner sollte es kein unüberwindliches Problem sein, Aufmerksamkeit hinsichtlich Rare Diseases zu erzeugen. Von solchen Erkrankungen seien meist Kinder betroffen. Und wenn es um wichtige Anliegen von Kindern gehe, „ist jedes Medium dabei“.
