IMBA: Translationspartner für Therapie von Schmetterlingskindern gesucht
Am Institut für Molekulare Biotechnologie in Wien (IMBA) ist im Tiermodell ein wichtiger Schritt in Richtung einer Therapie von Schmetterlingskindern gelungen. Für die weitere Entwicklung wird nun nach Partnern aus Klinik und Unternehmen gesucht.
Schmetterlingskinder leiden unter einer Krankheit, die sich Epidermolysis bullosa nennt. Ihre Haut weist eine viel zu geringe mechanische Belastbarkeit auf, bei der kleinsten Beanspruchung treten Wunden, Blasen oder Entzündungen auf, oft entstehen aggressive Formen von Hautkrebs. Ursache der Krankheit ist ein angeborener Gendefekt, der zu einem Mangel oder gänzlichen Fehlen des Strukturproteins Kollagen 7 führt.
Derzeit ist Epidermolysis bullosa nicht heilbar, doch am IMBA hat man große Fortschritte auf dem Weg zu einer Therapie erzielen können. In Kooperation mit der Patientenorganisation DEBRA und mit Unterstützung der Österreichischen Lotterien ist es einem Team um die Biochemikerin Arabella Meixner gelungen, Mäuse erfolgreich mit einer Fibroblasteninjektion zu behandeln. Dabei wurden zunächst Hautzellen von erkrankten Mäusen zu Stammzellen zurückprogrammiert (man erhält dann sogenannte „induzierte pluripotente“ Stammzellen), in diesen der Gendefekt repariert und die reparierten Zellen wird zu Fibroblasten ausdifferenziert.
Mechanischen Test bestanden
Die nun zur Bildung von Kollagen befähigten Fibroblasten werden der Maus zwischen die Hautschichten injiziert. Dabei musste auch sichergestellt werden, dass es zu keinen Entzündungs- oder Abstoßungsreaktionen kommt. Ein mechanischer Belastungstest mit einem weichen Radiergummipinsel zeigte, dass die Haut der mit der Stammzellen-Therapie behandelten Mäuse stabil war und keine Wunden mehr entstanden.
Mit diesen Forschungsergebnissen ist der Grundstein für die Entwicklung einer Therapie beim Menschen gelegt. Dazu werden nun Partner aus der Medizinsowie aus Biotechnologie-Unternehmen gesucht, um in klinischen Studien den Einsatz pluripotenter Stammzellen beim Menschen zu testen.
Rahmenpharmavertrag verzögert sich
04.12.15
von
Klaus Fischer
Der Abschluss des Rahmenpharmavertrags verzögert sich. Wie es seitens des Pharmaindustrieverbands Pharmig gegenüber dem Chemiereport hieß, haben die Branchenmitglieder statt bis heute nunmehr bis einschließlich 31. Dezember Zeit, den Vertrag zu unterzeichnen. Begründet wird dies damit, dass die Verhandlungen über den Vertrag länger als geplant in Anspruch nahmen. Erst nach monatelangen teils höchst emotional geführten Debatten war am 11. November eine Grundsatzeinigung erzielt worden.
Sie sieht vor, dass die Branche im kommenden Jahr 125 Millionen Euro an den Hauptverband der Sozialversicherungsträger (HV) überweist, die den Krankenkassen zur Deckung der gestiegenen Medikamentenkosten zur Verfügung stehen. In den Jahren 2017 und 2018 hängt die Höhe der Zahlungen an den HV von der tatsächlichen Steigerung der Medikamentenkosten ab. Pro Prozentpunkt sind zehn Millionen Euro fällig. Allerdings besteht eine Deckelung von 82 Millionen Euro. Darüber hinaus leisten die Pharmaunternehmen auch weiterhin einen finanziellen Beitrag für Maßnahmen zum Erreichen der Gesundheitsziele in den Bereichen Kindergesundheit und Prävention. Auf Basis des noch bis Jahresende geltenden Rahmenpharmavertrags standen dafür seit 2011 insgesamt rund 6,7 Millionen Euro zur Verfügung.
Dass der neue Vertrag doch noch scheitert, gilt in Insiderkreisen als unwahrscheinlich. In diesem Fall würde nämlich aller Wahrscheinlichkeit nach die vom Gesundheitsministerium ausgearbeitete ASVG-Novelle schlagend. Dieser zufolge müsste die Pharmaindustrie den Krankenkassen einen jährlichen Rabatt von 125 Millionen Euro auf die Medikamentenkosten einräumen. Der Entwurf zur Novelle wird von der Branche vehement abgelehnt und als verfassungswidrig bezeichnet. Hochrangige HV-Vertreter hatten nach der Grundsatzeinigung festgestellt, die Novelle sei vorerst vom Tisch. Sie könne aber erforderlichenfalls jederzeit wieder „reaktiviert“ werden.
Den ersten Rahmen-Pharmavertrag schlossen die Pharmaindustrie 2008, die Verlängerung erfolgte 2011.Unter Berücksichtigung des heurigen Jahres bezahlte die Branche seit der Verlängerung insgesamt 82 Millionen Euro an den HV, um damit zur Deckung der Arzneimittelkosten beizutragen. In diesem Betrag inkludiert waren 6,7 Millionen Euro für Projekte in den Bereichen Kindergesundheit und Prävention, die die Pharmaindustrie und der HV gemeinsam durchführten.
