Zwei Unternehmen beantragten Zulassungen für oral zu verabreichende Medikamente gegen die hauptsächlich bei Kindern auftretende akute lymphoblastische Leukämie. Eines bekam exklusiven Marktzugang für zehn Jahre, das andere zog seinen Antrag zurück.

Akute lymphoblastische (auch lymphatische) Leukämie (abgekürzt ALL) ist eine bösartige Erkrankung des Knochenmarks, die mit einem Überschuss an Lymphoblasten, den Vorläuferzellen der Lymphocyten einhergeht. Sie tritt am häufigsten bei Kindern zwischen zwei und fünf Jahren auf und zeigt eine zweite Häufung in höherem Alter. Mit einer Inzidenz von 1,5 Neuerkrankungen auf 100.000 Menschen pro Jahr gehört sie zu den seltenen Erkrankungen.

Bei der Europäischen Arzneimittelbehörde EMA wurden mit den Präparaten „Xaluprine“ des Herstellers Nova Laboratories und „Loulla“ des Herstellers Only For Children Pharmaceuticals binnen kurzer Zeit zwei Kandidaten gegen ALL eingereicht, die beide den Wirkstoff Mercaptopurin benutzen und oral verabreicht werden. Xaluprine erhielt am 9. März 2012 die Marktzulassung für den europäischen Markt. Wegen der Seltenheit der Indikation wurde Xaluprine ein „Orphan Drug“-Status, verbunden mit zehnjähriger Marktexklusivität zuerkannt.

Antrag zurückgezogen

Only For Children Pharmaceuticals beantragte daraufhin eine Ausnahmeregelung für das von der EMA als „ähnlich“ erachtete Loulla mit der Begründung, es handle sich um ein Produkt mit klinischer Überlegenheit. Das Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) antwortete mit einer Liste von Fragen. Es vertrat die Meinung, dass eine solche Überlegenheit nicht ausreichend gezeigt werden konnte und darüber hinaus die zugrundgelegte klinische Studie nicht allen Kriterien der Good Clinical Practice (GCP) entsprach. Die Fragen blieben unbeantwortet, das Unternehmen zog seinen Antrag am 19. Dezember zurück.