Zum ersten Mal hat das Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) der europäischen Arzneimittelbehörde EMA die Zulassung einer gentherapeutischen Methode empfohlen. Das Produkt „Glybera“ (Wirkstoff Alipogene Tiparvovec) wurde vom Unternehmen <a href=http://www.uniqure.com/about/about-uniqure>Uniqure</a> zur Behandlung von Lipoprotein-Lipase-Mangel entwickelt. 

LPL-Mangel ist eine äußerst seltene Erkrankung: Schätzungen sprechen von einem oder zwei Betroffenen unter einer Million Menschen. Entsprechend schwierig ist die Beschaffung fundierter Daten zur Wirksamkeit einer Therapie. Noch im April hatte die EMA ihre bisher ablehnende Haltung gegenüber Glybera mit der Begründung bestätigt, die Datenlage sei zu unsicher.

„Unter außergewöhnlichen Umständen“

Nun hat man die Zulassung der gentherapeutischen Methode unter „außergewöhnlichen Umständen“ für Patienten, die trotz fettreduzierte Diät unter LPL-Mangel mit schweren oder multiplen Pankreatitis-Attacken leiden, empfohlen. Tomas Salmonson, der Vorsitzende des CHMP, sprach davon, dass die Evaluierung des Antrags – wegen der extremen Seltenheit der Erkrankung und der Unsicherheit der zur Verfügung stehenden Informationen – ein sehr komplizierter Prozess gewesen sei. Eine zusätzliche Analyse der Daten durch das Committee for Advanced Therapies habe aber zu dem Schluss geführt, dass für jene Patientengruppe, die der Behandlung am meisten bedürfen, der potentielle Nutzen die Risiken übersteigt.

Menschen mit LPL-Mangel fehlt ein Enzym, dass Fette auf Lipoproteine übertragen kann, damit sie im Blut transportiert werden können. Zur Bekämpfung der Krankheit benützt Glybera ein Virus, das so modifiziert wurde, dass es das Lipoprotein-Lipase-Gen trägt. Das Arzneimittel wird in die Muskeln der Patienten injiziert.