Apeptico-Kandidat wird Orphan Drug in den USA Life Sciences 11.02.10 von Facebook Twitter LinkedIn via eMail teilen Das in Wien ansässige Biotech-Unternehmen <a href=http://www.apeptico.com>Apeptico</a> hat für seine Leitsubstanz AP301 den Orphan-Drug-Status der US-amerikanischen Food and Drugs Administration (FDA) zur Vermeidung des Ischämischen Reperfusionsschadens der Lunge infolge einer Lungentransplantation erhalten. Apeptico-Kandidat wird Orphan Drug in den USA <% image name="AP301" %> <small>Das synthetische Peptid AP301 könnte gegen Ischämischen Reperfusionsschaden der Lunge zum Einsatz kommen. ©Apeptico </small> AP301 ist ein zyklisches, synthetisch hergestelltes Peptid, das von der TIP-Domäne des menschlichen Tumor-Nekrose-Faktors alpha abgeleitet wurde. Der Wirkstoff verbessert nach intratrachealer Verabreichung die Lungenfunktion und hemmt die Infiltration von Entzündungszellen in die Lungenbläschen. Er bewirkt einen verbesserten Gasaustausch und die Verringerung der Zahl von Entzündungszellen in der broncho-alveolaren Flüssigkeit. Bereits im Juli bekam das von Bernhard Fischer geleitete Unternehmen Apeptico den Orphan-Drug-Status für AP301 von der europäischen Behörde EMEA zugesprochen – hier für die Behandlung von Akutem Lungenversagen, diejenige Indikation, für die Verbindung auch ursprünglich entwickelt wurde. <small> <b>Ischämischer Perfusionsschaden</b> Ein ischämischer Perfusionsschaden entsteht, wenn ein Organ nach längerer Blutleere plötzlich wieder durchblutet wird, was man besonders häufig nach Transplantationen, nach Schockzuständen und auch nach chirurgischer Entfernung größerer Organabschnitte (z.B. Teilentnahme von größeren Darmabschnitten bei Tumoren) findet. Obwohl sich die Konservierungs- und Operationstechniken bei Transplantationen stark weiterentwickelt haben, stellt der ischämische Perfusionsschaden noch immer die häufigste Komplikation nach Transplantationen dar. <b>Orphan Drugs</b> Als „Orphan Drug“ werden Arzneimittel gegen seltene Erkrankungen bezeichnet, die wegen der geringen Anzahl von Betroffenen nur geringe Umsätze in der Patent-geschützten Phase erzielen würden und daher für große Pharmaunternehmen von geringem Interesse sind. Zur Förderung der Entwicklung solcher medizinisch gleichwohl bedeutender Medikamente wurde in den USA 1983 der Orphan Drug Act, in der EU 2000 die Verordnung über Arzneimittel für seltene Leiden erlassen. Die Zuerkennung des Orphan-Drug-Status ist mit einem erleichterten Genehmigungsverfahren und Exklusivitätsrechten beim Vertrieb verbunden. </small>
